หายห่วง! หมอเจ๋งคิดค้น "สเต็มเซลล์" รักษาพาร์กินสัน สำเร็จแล้ว ดีเดย์รักษาได้จริง

ครั้งแรกของโลก! ญี่ปุ่นอนุมัติใช้ "สเต็มเซลล์" รักษาพาร์กินสันเชิงพาณิชย์แล้ว ชี้ผลทดลองในผู้ป่วย 7 รายปลอดภัย-อาการดีขึ้น

วันที่ 9 มีนาคม 2569 นับเป็นประวัติศาสตร์หน้าใหม่ของวงการแพทย์โลก เมื่อประเทศญี่ปุ่นได้อนุมัติให้การบำบัดด้วย "สเต็มเซลล์" สำหรับโรคพาร์กินสัน (Parkinson's Disease) สามารถผลิตและวางจำหน่ายในเชิงพาณิชย์ได้อย่างเป็นทางการ  นับเป็นการรักษาด้วยเซลล์ต้นกำเนิดชนิด iPS Cell (induced Pluripotent Stem Cell) รายแรกของโลกที่ผ่านการรับรองและกำลังจะเข้าถึงผู้ป่วยได้จริงภายในปีนี้

บริษัท Sumitomo Pharma ผู้ผลิตยารายใหญ่ของญี่ปุ่น แถลงว่าได้รับไฟเขียวจากกระทรวงสาธารณสุขญี่ปุ่นให้ผลิตและจำหน่ายผลิตภัณฑ์ชื่อ "แอมเชพรี" (Amchepry) ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยการปลูกถ่ายสเต็มเซลล์เข้าสู่สมองของผู้ป่วย  โดยคาดว่าจะเริ่มวางจำหน่ายและรักษาผู้ป่วยได้จริงภายในฤดูร้อนปี 2569 นี้ 

ที่มาและความสำคัญของนวัตกรรม
โรคพาร์กินสันเป็นโรคทางระบบประสาทเสื่อมเรื้อรังที่พบมากเป็นอันดับสองของโลก รองจากอัลไซเมอร์  เกิดจากการสูญเสียเซลล์สมองที่ผลิตสารโดปามีน (Dopamine) ซึ่งเป็นสารสื่อประสาทที่ควบคุมการเคลื่อนไหว ส่งผลให้ผู้ป่วยมีอาการสั่น กล้ามเนื้อเกร็ง เคลื่อนไหวช้า และทรงตัวลำบาก 
ปัจจุบันทั่วโลกมีผู้ป่วยโรคนี้ประมาณ 10 ล้านคน  การรักษาที่มีอยู่เดิมทำได้เพียงบรรเทาอาการ แต่ไม่สามารถหยุดยั้งหรือชะลอการดำเนินของโรคได้ 

จุดเปลี่ยนสำคัญเกิดขึ้นเมื่อนักวิทยาศาสตร์ชาวญี่ปุ่น ศาสตราจารย์ชินยะ ยามานากะ (Shinya Yamanaka) ค้นพบเทคโนโลยี iPS Cells ซึ่งเป็นการย้อนเซลล์ผู้ใหญ่ (เช่น เซลล์ผิวหนัง) ให้กลับไปเป็นเซลล์ต้นกำเนิดที่มีความสามารถในการพัฒนาเป็นเซลล์ชนิดต่างๆ ได้ โดยไม่ต้องใช้ตัวอ่อน ทำให้หลีกเลี่ยงข้อถกเถียงทางจริยธรรม  ผลงานนี้ทำให้เขาได้รับรางวัลโนเบลสาขาการแพทย์ในปี 2555 

ผลการทดลองทางคลินิก (Kyoto University Study)
การอนุมัติในครั้งนี้อยู่บนพื้นฐานของผลการทดลองทางคลินิกที่นำโดยทีมวิจัยจากมหาวิทยาลัยเกียวโต (Kyoto University) ซึ่งได้ทำการปลูกถ่ายเซลล์ประสาทที่สร้างโดปามีนซึ่งผลิตจาก iPS Cells ให้กับผู้ป่วย 7 ราย ตั้งแต่ปี 2561 

รายละเอียดการทดลอง:
ผู้ป่วย: 7 ราย อายุระหว่าง 50-69 ปี
วิธีการ: ผ่าตัดปลูกถ่ายเซลล์ประสาทปริมาณ 5-10 ล้านเซลล์ ในสมองทั้งสองข้าง
ระยะเวลาติดตาม: 2 ปี
ผลลัพธ์ที่พบ:
ความปลอดภัย: ไม่พบผลข้างเคียงร้ายแรง ไม่พบเนื้องอก และไม่มีภาวะแทรกซ้อนจากการถูกปลูกถ่าย 
ประสิทธิภาพ:
ภาพถ่าย PET Scan ยืนยันว่าเซลล์ที่ปลูกถ่ายสามารถมีชีวิตอยู่รอดและผลิตโดปามีนได้จริง 
ผู้ป่วย 4 ใน 7 ราย มีอาการทางระบบการเคลื่อนไหวดีขึ้น 
ผู้ป่วยบางรายมีพัฒนาการดีขึ้น 1-2 ระดับ ตามเกณฑ์ Hoehn and Yahr (มาตราวัดความรุนแรงของโรค) เมื่อประเมินในช่วงที่ไม่ได้ทานยา 
ดร. จุน ทาคาฮาชิ (Jun Takahashi) จากมหาวิทยาลัยเกียวโต ผู้ร่วมวิจัย กล่าวยืนยันว่า การทดลองนี้พิสูจน์ให้เห็นว่าเซลล์ประสาทที่ผลิตจาก iPS Cells มีความปลอดภัย สามารถทำงานได้จริง และมีประสิทธิภาพในการบรรเทาอาการของผู้ป่วยบางราย 

ความเคลื่อนไหวทั่วโลก
นอกเหนือจากความสำเร็จในญี่ปุ่นแล้ว ทั่วโลกก็กำลังมีความเคลื่อนไหวในทิศทางเดียวกันอย่างคึกคัก:

สหรัฐอเมริกา
BlueRock Therapeutics (เครือ Bayer): ทดลองในผู้ป่วย 12 ราย โดยใช้สเต็มเซลล์จากตัวอ่อน พบว่าอาการด้านการเคลื่อนไหวดีขึ้นประมาณ 50% หลังการรักษา 18 เดือน  และกำลังเตรียมเข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 
iRegene Therapeutics (จีน): ผลิตภัณฑ์ NouvNeu001 ซึ่งใช้ iPS Cells ได้รับสถานะ RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) จาก FDA สหรัฐฯ หลังผลการทดลองระยะที่ 1 พบว่าผู้ป่วยมีคะแนนอาการดีขึ้นมาก (ในกลุ่มโดสต่ำ คะแนน MDS-UPDRS Part III ดีขึ้นถึง 52.8% ในช่วง OFF-medication ที่ 12 เดือน) 
Keck Medicine ของ USC: กำลังดำเนินการทดลองระยะแรกกับผู้ป่วย 12 ราย โดยใช้ iPS Cells ฝังเข้าไปในสมองส่วน basal ganglia 
ออสเตรเลีย / อเมริกาเหนือ: เริ่มการทดลองระยะที่ 3 (Phase III) ในวงกว้างกับผู้ป่วยประมาณ 102 ราย